China introduce un nuevo marco para el desarrollo de fármacos de terapia avanzada: la Orden 818 inicia un sistema de doble vía para la comercialización

Introducción

El 1 de mayo de 2024, China implementó oficialmente el "Reglamento para la Gestión de la Investigación Clínica y la Aplicación Traslacional de Nuevas Tecnologías Biomédicas" (Orden 818), estableciendo una nueva vía de comercialización para terapias avanzadas como la terapia celular y génica, y la edición genética. Esta normativa, emitida por el Consejo de Estado, permite que las terapias con mecanismos de acción a nivel celular o molecular realicen una traslación clínica en hospitales terciarios de nivel A (aproximadamente 1.700), sin necesidad de pasar por el proceso de registro de medicamentos de la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA). Una vez obtenida la aprobación de traslación, los hospitales pueden comenzar a cobrar a los pacientes por el tratamiento. Esto no solo simplifica el proceso de comercialización de terapias avanzadas, sino que también envía una señal clara a la industria biofarmacéutica global sobre la aceleración de la innovación local y el aumento de la competitividad internacional de China.

Contexto de la Industria

A nivel mundial, la terapia celular y génica (CGT) está pasando del laboratorio a la clínica, pero los altos costos de I+D, los complejos procesos de producción y las rutas regulatorias inciertas han sido siempre puntos débiles de la industria. Tradicionalmente, cuando las empresas biofarmacéuticas chinas realizaban ensayos clínicos iniciados por el investigador (IIT), solían colaborar con cualquier hospital universitario, careciendo de estándares unificados. La promulgación de la Orden 818 proporciona una "vía técnica" para estas terapias, en paralelo con la tradicional "vía farmacológica", con el objetivo de resolver el problema de que las terapias personalizadas difícilmente pueden pasar por la ruta estándar de aprobación de medicamentos. Boyang Wang, fundador del fondo Immortal Dragons, declaró a GEN: "Sin duda es una señal positiva, porque las terapias avanzadas suelen ser altamente personalizadas y es difícil que sigan la ruta estándar de la NMPA".

Desarrollos Clave

• Las disposiciones centrales de la Orden 818 incluyen:
• Permitir la traslación clínica y el cobro en hospitales terciarios de nivel A;
• Establecer un período de observación de riesgos de 1 a 5 años, después del cual la tecnología puede pasar de la vía técnica a la vía farmacológica;
• Exigir que los hospitales cuenten con la capacidad de I+D correspondiente y unifiquen los estándares institucionales de participación.

Sin embargo, los límites regulatorios aún deben detallarse. La Comisión Nacional de Salud debe publicar directrices de delimitación que aclaren qué tecnologías están bajo la jurisdicción de la Orden 818 y cuáles siguen siendo competencia de la NMPA. La interpretación general actual es que las terapias producidas en masa y de uso generalizado siguen siendo reguladas por la NMPA, mientras que las terapias personalizadas pueden seguir la vía de la Orden 818.

Implicaciones de MercadoPara las empresas internacionales que colaboran con empresas chinas en el desarrollo de terapias avanzadas, la nueva normativa exige principalmente la revisión de los contratos existentes y las cláusulas de hitos. Todd Liao, socio de la oficina de Morgan Lewis & Bockius en Singapur, enfatizó que las empresas extranjeras deben reevaluar sus contratos: "Los contratos antiguos se redactaron con base en una única vía regulatoria y ya no son completamente aplicables. Si los hitos se definen únicamente por eventos de la NMPA, es posible que los licenciatarios que comercializan a través de hospitales nunca activen los pagos". Sugiere redefinir los hitos en términos de resultados clínicos y comerciales, como "primer paciente pagado" en lugar de "primera aprobación y comercialización de la NMPA".

Para las empresas chinas y las organizaciones de investigación y desarrollo por contrato (CDMO) que realizan IIT en instituciones pequeñas y medianas, la Orden 818 puede tener el mayor impacto: necesitan ajustar sus estrategias y dirigirse a hospitales terciarios calificados o seguir la vía de la NMPA.La implementación de la Orden 818 no supone una contracción regulatoria, sino un paso clave hacia la madurez de la industria de tecnología médica en China. Lleva las terapias avanzadas desde la investigación científica al frente comercial, al tiempo que obliga a todos los participantes —ya sean empresas locales o gigantes multinacionales— a replantearse los modelos de colaboración y la distribución de valor. En los próximos tres años, el perfeccionamiento de los detalles regulatorios, la articulación de las políticas de las zonas de libre comercio y los ajustes en las normas sobre recursos genéticos humanos determinarán si China puede convertirse realmente en un centro de investigación, desarrollo y fabricación de terapias avanzadas. Para la industria, lo único seguro es que el cambio apenas comienza.