La Chine met en place un nouveau cadre pour le développement de médicaments de thérapie avancée : l'Ordre 818 ouvre un système à double voie de commercialisation.

Introduction

Le 1er mai 2024, la Chine a officiellement mis en œuvre le « Règlement sur l'administration de la recherche clinique et de l'application translationnelle des nouvelles technologies biomédicales » (Ordonnance 818), ouvrant une toute nouvelle voie de commercialisation pour les thérapies avancées telles que les thérapies cellulaires et géniques, et l'édition génique. Ce règlement publié par le Conseil d'État permet aux thérapies dont le mécanisme d'action se situe au niveau cellulaire ou moléculaire de procéder à une translation clinique dans les hôpitaux de niveau tertiaire A (environ 1 700 établissements), sans passer par la procédure d'enregistrement des médicaments de l'Administration nationale des produits médicaux (NMPA). Une fois l'approbation de translation obtenue, l'hôpital peut commencer à facturer le traitement aux patients. Cette mesure simplifie non seulement le processus de mise sur le marché des thérapies avancées, mais envoie également un signal clair à l'industrie biopharmaceutique mondiale : la Chine accélère l'innovation locale et renforce sa compétitivité internationale.

Contexte sectoriel

À l'échelle mondiale, les thérapies cellulaires et géniques (CGT) passent du laboratoire à la clinique, mais les coûts élevés de R&D, les processus de production complexes et les parcours réglementaires incertains restent des points douloureux pour l'industrie. Traditionnellement, les entreprises biomédicales chinoises menant des essais cliniques initiés par les investigateurs (IIT) collaboraient souvent avec un hôpital universitaire quelconque, sans norme unifiée. L'adoption de l'Ordonnance 818 offre à ces thérapies une « voie technologique » parallèlement à la « voie médicamenteuse » traditionnelle, visant à résoudre la difficulté des traitements personnalisés à passer par le parcours standard d'approbation des médicaments. Boyang Wang, fondateur du fonds Immortal Dragons, a déclaré à GEN : « C'est sans aucun doute un signal positif, car les thérapies avancées sont souvent hautement personnalisées et ont du mal à emprunter le parcours standard de la NMPA. »

Principales évolutions

• Les dispositions essentielles de l'Ordonnance 818 comprennent :
• Autorisation de la translation clinique et de la facturation dans les hôpitaux de niveau tertiaire A ;
• Mise en place d'une période d'observation des risques de 1 à 5 ans, après laquelle la technologie peut passer de la voie technologique à la voie médicamenteuse ;
• Exigence pour les hôpitaux de disposer de capacités de R&D appropriées et de participer à l'uniformisation des normes institutionnelles.

Cependant, les frontières réglementaires restent à préciser. La Commission nationale de la santé doit publier des lignes directrices de délimitation, précisant quelles technologies relèvent de l'Ordonnance 818 et lesquelles restent de la compétence de la NMPA. L'interprétation générale actuelle est la suivante : les thérapies destinées à une production à grande échelle et à une large utilisation restent réglementées par la NMPA, tandis que les traitements personnalisés peuvent emprunter la voie de l'Ordonnance 818.

Implications pour le marchéPour les entreprises internationales qui développent des thérapies avancées en partenariat avec des entreprises chinoises, la nouvelle réglementation exige principalement l'examen des contrats existants et des clauses d'étape. Todd Liao, associé du cabinet Morgan Lewis & Bockius à Singapour, insiste sur le fait que les entreprises étrangères doivent revoir leurs contrats : « Les anciens contrats ont été établis sur la base d'une voie réglementaire unique et ne sont plus entièrement applicables. Si les jalons sont définis uniquement par des événements liés à la NMPA, le licencié qui commercialise via les hôpitaux pourrait ne jamais déclencher de paiement. » Il recommande de redéfinir les jalons en résultats cliniques et commerciaux, comme « le premier patient payant » au lieu de « la première approbation de mise sur le marché par la NMPA ».

Pour les entreprises chinoises réalisant des IIT dans des institutions de taille moyenne ou petite ainsi que les organismes de recherche et développement sous contrat (CDMO), l'ordonnance 818 pourrait avoir le plus grand impact : elles doivent ajuster leur stratégie et se tourner vers des hôpitaux publics de premier rang qualifiés ou emprunter la voie de la NMPA.La mise en œuvre de l'Order 818 ne constitue pas un resserrement réglementaire, mais une étape clé vers la maturité de l'industrie chinoise des technologies médicales. Elle propulse les thérapies avancées de la recherche scientifique vers la commercialisation, tout en contraignant tous les acteurs — qu'il s'agisse d'entreprises locales ou de géants multinationaux — à repenser leurs modèles de coopération et la répartition de la valeur. Au cours des trois prochaines années, l'affinement des détails réglementaires, l'alignement des politiques des zones franches et les ajustements des règles relatives aux ressources génétiques humaines détermineront si la Chine peut réellement devenir un centre de recherche, de développement et de fabrication de thérapies avancées. Pour l'industrie, la seule certitude est que le changement ne fait que commencer.