China führt einen neuen Rahmen für die Entwicklung fortschrittlicher Therapeutika ein: Order 818 leitet ein kommerzielles Zweigleissystem ein.

Einleitung

Am 1. Mai 2024 wurde in China die „Verordnung zur Verwaltung der klinischen Forschung und translationalen Anwendung biomedizinischer neuer Technologien“ (Order 818) offiziell umgesetzt, die einen völlig neuen Kommerzialisierungsweg für fortschrittliche Therapien wie Zell- und Gentherapie sowie Gen-Editierung schafft. Diese vom Staatsrat erlassene Verordnung erlaubt es, Therapien, deren Wirkmechanismus auf zellulärer oder molekularer Ebene liegt, in Krankenhäusern der Tertiärversorgung (Klasse A) (etwa 1700) klinisch zu translatieren, ohne das Arzneimittelzulassungsverfahren der Nationalen Arzneimittelbehörde (NMPA) durchlaufen zu müssen. Sobald die Translationszulassung erteilt ist, können die Krankenhäuser den Patienten die Behandlung in Rechnung stellen. Dieser Schritt vereinfacht nicht nur den Markteinführungsprozess für fortschrittliche Therapien, sondern sendet auch ein klares Signal an die globale Biopharmaindustrie, dass China die lokale Innovation beschleunigt und die internationale Wettbewerbsfähigkeit steigert.

Branchenkontext

Weltweit bewegt sich die Zell- und Gentherapie (CGT) vom Labor in die Klinik, doch hohe Forschungskosten, komplexe Produktionsprozesse und unsichere regulatorische Wege sind seit jeher Branchenschmerzpunkte. Traditionell arbeiten chinesische Biopharmaunternehmen bei der Durchführung von Investigator-initiated clinical trials (IIT) oft mit beliebigen Lehrkrankenhäusern zusammen, ohne einheitliche Standards. Mit dem Erlass von Order 818 erhalten diese Therapien eine „Technologiespur“, die parallel zur traditionellen „Arzneimittelspur“ verläuft und das Dilemma lösen soll, dass personalisierte Therapien kaum den Standard-NMPA-Weg beschreiten können. Boyang Wang, Gründer des Immortal Dragons Fonds, sagte gegenüber GEN: „Das ist zweifellos ein positives Signal, denn fortschrittliche Therapien sind oft hochgradig personalisiert und haben Schwierigkeiten, den Standard-NMPA-Weg zu gehen.“

Wichtige Entwicklungen

• Die Kernbestimmungen von Order 818 umfassen:
• Erlaubnis zur klinischen Translation und Abrechnung in Krankenhäusern der Tertiärversorgung (Klasse A);
• Einrichtung eines Risikobeobachtungszeitraums von 1 bis 5 Jahren, nach dem die Technologie von der Technologiespur in die Arzneimittelspur wechseln kann;
• Anforderung, dass Krankenhäuser über entsprechende Forschungskapazitäten verfügen und die Standards der teilnehmenden Einrichtungen vereinheitlichen.

Allerdings müssen die regulatorischen Grenzen noch weiter präzisiert werden. Die Nationale Gesundheitskommission muss Abgrenzungsrichtlinien herausgeben, die klarstellen, welche Technologien unter Order 818 fallen und welche weiterhin in die Zuständigkeit der NMPA fallen. Die derzeitige allgemeine Interpretation lautet: Therapien, die auf Massenproduktion und breite Anwendung abzielen, werden weiterhin von der NMPA reguliert, während personalisierte Therapien den Order-818-Weg gehen können.

MarktauswirkungenFür internationale Unternehmen, die mit chinesischen Firmen an der Entwicklung fortschrittlicher Therapien zusammenarbeiten, verlangen die neuen Vorschriften hauptsächlich eine Überprüfung bestehender Verträge und Meilensteinbestimmungen. Todd Liao, Partner im Singapur-Büro von Morgan Lewis & Bockius, betont, dass ausländische Unternehmen ihre Verträge überdenken müssen: „Alte Verträge wurden auf der Grundlage eines einzigen Regulierungswegs erstellt und sind nicht mehr vollständig anwendbar. Wenn Meilensteine nur durch NMPA-Ereignisse definiert werden, könnte der Lizenznehmer, der über Krankenhäuser kommerzialisiert, niemals Zahlungen auslösen.“ Er empfiehlt, Meilensteine als klinische und kommerzielle Ergebnisse neu zu definieren, z. B. „erster zahlender Patient“ anstelle von „erste NMPA-Zulassung und Markteinführung“.

Für chinesische Unternehmen, die IITs in kleineren Einrichtungen durchführen, sowie für Auftragsforschungs- und Auftragsfertigungsorganisationen (CDMOs) könnte die Order 818 die größten Auswirkungen haben – sie müssen ihre Strategien anpassen und zu qualifizierten Krankenhäusern der Klasse 3A übergehen oder den NMPA-Weg wählen.

Herausforderungen und Risiken

Obwohl die regulatorische Richtung insgesamt „lockernd, nicht verschärfend“ ist, bleiben Herausforderungen bestehen. Erstens sind die Beschränkungen für den Export menschlicher genetischer Ressourcen weiterhin streng. Derzeit dürfen Daten zu menschlichen genetischen Ressourcen Chinas „niemals das Territorium Chinas verlassen“; datenbasierte Analysen sind möglicherweise weniger eingeschränkt, aber die Unterschiede sind subtil. Die Order 818 erfordert eine enge Zusammenarbeit mit Krankenhäusern der Klasse 3A, was Entscheidungen über den Datenexport verkomplizieren kann. Zweitens ist unklar, ob die Order 818 für Freihandelszonen gilt. Die Negativliste für ausländische Investitionen von 2024 verbietet ausländischen Investitionen in die chinesische Zell- und Gentherapieentwicklung auf nationaler Ebene, erlaubt jedoch solche Investitionen in den Freihandelszonen Peking, Shanghai, Guangdong und Hainan, vorausgesetzt, sie folgen dem NMPA-Produktregistrierungsweg. Die Negativliste wurde noch nicht aktualisiert, um den Weg der Order 818 widerzuspiegeln.

Zukunftsausblick

In den nächsten 3–5 Jahren wird die Order 818 voraussichtlich den chinesischen Markt für fortschrittliche Therapien neu gestalten. Kurzfristig wird eine Welle von Vertragsänderungen erwartet; mittelfristig wird das neue duale System die Kommerzialisierung personalisierter Medizin beschleunigen, insbesondere für Therapien wie CAR-T und Gen-Editierung. Liao prognostiziert, dass Streitigkeiten eher in internationalen Schiedsverfahren als vor chinesischen Gerichten beigelegt werden. Aus einer breiteren Perspektive schlägt der am 8. Mai 2026 von der Nationalen Gesundheitskommission veröffentlichte Entwurf vor, den Umfang der Beschränkungen für menschliche genetische Ressourcen auf Nukleinsäuresequenzdaten zu reduzieren und eine Bestätigung am Tag der Einreichung für internationale klinische Studien einzuführen. Wenn dieser Vorschlag angenommen wird, wird er die internationale Zusammenarbeit erheblich erleichtern. Diese regulatorischen Änderungen zeigen, dass China schrittweise ein offeneres, aber besser reguliertes Innovationsökosystem aufbaut. Globale Biopharma-Unternehmen sollten diese Entwicklungen genau beobachten und ihre Strategien anpassen.

Fazit## Schlussfolgerung

Die Umsetzung des Order 818 ist keine regulatorische Einschränkung, sondern ein entscheidender Schritt zur Reife der chinesischen Medizintechnikbranche. Sie bringt fortschrittliche Therapien von der wissenschaftlichen Forschung an die kommerzielle Front und zwingt gleichzeitig alle Beteiligten – ob einheimische Unternehmen oder multinationale Giganten –, ihre Kooperationsmodelle und Wertschöpfungsverteilung neu zu überdenken. In den nächsten drei Jahren werden die Verfeinerung der Regulierungsdetails, die Verknüpfung mit der Freihandelszonenpolitik und die Anpassung der Regeln für menschliche genetische Ressourcen darüber entscheiden, ob China tatsächlich zu einem Zentrum für die Forschung und Herstellung fortschrittlicher Therapien werden kann. Für die Branche steht fest: Der Wandel hat gerade erst begonnen.