中国出台先进治疗药物开发新框架：Order 818 开启商业化双轨制

Introduction

2024年5月1日，中国正式实施《生物医学新技术临床研究和转化应用管理条例》（Order 818），为细胞和基因治疗、基因编辑等先进疗法建立了一条全新的商业化路径。这项由国务院发布的法规，允许作用机制在细胞或分子层面的疗法，在三级甲等医院（约1700家）进行临床转化，无需通过国家药品监督管理局（NMPA）的药物注册程序。一旦获得转化批准，医院即可开始向患者收费治疗。此举不仅简化了先进疗法的上市流程，更向全球生物制药行业释放出中国加速本土创新、提升国际竞争力的明确信号。

Industry Context

在全球范围内，细胞与基因治疗（CGT）正从实验室走向临床，但高昂的研发成本、复杂的生产流程和不确定的监管路径一直是行业痛点。传统上，中国生物医药公司开展研究者发起的临床试验（IIT）时，往往与任意一家教学医院合作，缺乏统一标准。Order 818的出台，为这些疗法提供了一条“技术轨道”，与传统的“药物轨道”并行，旨在解决个性化治疗难以通过标准药物审批路径的困境。Immortal Dragons基金创始人Boyang Wang向GEN表示：“这无疑是一个积极信号，因为先进疗法往往高度个性化，难以走通标准NMPA路径。”

Key Developments

• Order 818的核心条款包括：
• 允许在三甲医院进行临床转化并收费；
• 设置1至5年的风险观察期，之后技术方可从技术轨道转入药物轨道；
• 要求医院具备相应的研发能力，统一参与机构标准。

然而，监管边界仍有待细化。国家卫健委需发布界定指南，明确哪些技术归Order 818管辖，哪些仍属NMPA权限。目前的普遍解读是：针对大规模生产、广泛使用的疗法仍由NMPA监管，而个性化治疗则可走Order 818路径。

Market Implications

对于与中国企业合作开发先进疗法的国际公司，新法规主要要求审查现有合同与里程碑条款。Morgan Lewis & Bockius新加坡办公室合伙人Todd Liao强调，外资企业必须重新审视合同：“旧合约是基于单一监管路径制定的，已经不完全适用。如果里程碑仅以NMPA事件定义，那么通过医院商业化的被许可方可能永远不会触发支付。”他建议将里程碑重新定义为临床和商业结果，如“首位付费患者”而非“首个NMPA批准上市”。

对于正在中小机构进行IIT的中国公司及合同研发生产组织（CDMO），Order 818可能造成最大冲击——它们需要调整策略，转向有资质的三甲医院或走NMPA路径。

Challenges And Risks

尽管监管方向总体“放松而非收紧”，但挑战犹存。首先，人类遗传资源出口限制依然严格。目前，中国人类遗传资源数据“绝不能离开中国领土”，基于数据的分析可能限制较少，但差异细微。Order 818要求与三甲医院紧密合作，可能使数据出口决策复杂化。

其次，Order 818是否适用于自由贸易区尚未明确。2024年外商投资负面清单禁止外资在全国层面投资中国细胞与基因治疗开发，但在北京、上海、广东、海南的自贸区允许此类投资，前提是走NMPA产品注册路径。负面清单尚未更新以体现Order 818路径。

Future Outlook

未来3-5年，Order 818有望重塑中国先进疗法市场。短期内，预计将出现一波合同修订浪潮；中期看，新的双轨制将加速个性化医疗的商业化，尤其对CAR-T、基因编辑等疗法。Liao预测，争议将更多在国际仲裁而非中国法院解决。

从更广的视角看，2026年5月8日国家卫健委发布的征求意见稿提议，将人类遗传资源限制范围缩减至仅核酸序列数据，并引入国际临床试验当日备案确认。若该提案通过，将极大便利国际合作。这些监管变化表明，中国正逐步构建一个更开放但更规范的创新生态环境，全球生物制药企业需密切关注并调整策略。

Conclusion

Order 818的落地，不是监管的收缩，而是中国医疗科技行业走向成熟的关键一步。它将先进疗法从科研探索推向商业化前台，同时迫使所有参与者——无论是本土企业还是跨国巨头——重新思考合作模式与价值分配。未来三年，监管细节的完善、自贸区政策的衔接以及人类遗传资源规则的调整，将决定中国能否真正成为先进疗法研发与制造的中心。对于行业而言，唯一的确定是：变化才刚刚开始。